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新華社北京2月28日電題：為罕見病患者增添生命色彩

新華社記者李恒

“瓷娃娃”“蝴蝶寶貝”“黏寶寶”……這些罕見病別名背后，是患者經歷的常人無法想象的痛。

今年2月28日，是第16個國際罕見病日。了解罕見病，關愛罕見病患者，才能為更多罕見病患者增添生命色彩。

罕見病是診療難度極大的疾病，也是一個比較突出的公共衛生問題。目前，全世界發現的罕見病超過7000種。在我國，不少罕見病患者依然面臨“診斷難、治療難、費用高”的難題。

據調查，以往罕見病患者平均確診時間為4年。更快更準被診斷是許多罕見病患者及其家庭的心愿。近年來，我國發布第一批罕見病目錄、建立全國罕見病診療協作網、開展罕見病病例直報、發布罕見病診療指南、加強罕見病醫師隊伍培訓、印發國家罕見病醫學中心設置標準……一系列推進罕見病防治診療工作的有力舉措，讓更多罕見病患者“被看見”。

“有藥可用”事關罕見病患者的健康福祉。從全球范圍來看，目前已知的罕見病中95%的罕見病無有效治療藥物。對此，我國不斷提升罕見病藥物研發能力，對罕見病治療藥品實施優先審評審批，探索同情用藥。國家藥監局數據顯示，目前已有60余種罕見病用藥獲批上市。這是以人民為中心的生動體現，也照見醫學衛生事業高質量發展的價值溫度。

罕見病治療費用高，是橫在全球罕見病患者面前的一大難題。今年年初公布的最新版國家醫保藥品目錄，新增7個罕見病用藥。5年來，醫保目錄內藥品數量新增618個，其中包括22個罕見病用藥，覆蓋法布雷病、龐貝病、戈謝病、脊髓性肌萎縮癥等罕見病。這一惠民生的舉措有效減輕患者的醫療負擔，溫暖著他們的心。

在健康中國建設道路上，對每一個小群體都要關愛、都不能放棄。隨著社會各界的攜手努力、罕見病醫療保障體系建設的不斷推進，我們相信，越來越多罕見病患者的生命健康將會得到更好地呵護和保障。

關鍵詞： 脊髓性肌萎縮癥 數據顯示